Modalis宣布《人類基因治療》期刊發表研究，展示用於治療LAMA2-CMD的高效LAMA1基因活化

• CRISPR-GNDM^®平台在臨床前模型中實現了LAMA1的強效且特異性活化,具有治療效益
• 在非人類靈長類動物中展現了良好的安全性和藥效學

東京和麻薩諸塞州沃爾瑟姆–(BUSINESS WIRE)–#Crispr–Modalis Therapeutics Corporation(東京證券交易所:4883)今日宣布,其題為「透過表觀基因組編輯高效活化LAMA1基因作為LAMA2-CMD的治療方法」的研究論文已在同行評審期刊Human Gene Therapy上發表。

該出版物強調了令人信服的臨床前證據,證明Modalis專有的CRISPR-GNDM^®表觀基因組編輯技術能夠安全且強效地活化LAMA1基因,作為LAMA2相關先天性肌肉營養不良症(LAMA2-CMD)的新型治療策略,這是一種嚴重的兒童神經肌肉疾病,目前尚無獲批准的治療方法。

主要研究發現包括:

• 單次給予編碼GNDM活化劑的肌肉趨向性AAV載體後,實現了強效的肌肉特異性LAMA1活化
• 在DyW小鼠模型中,生存率和肌肉功能顯著改善,包括握力呈劑量依賴性增加以及肌肉組織學恢復正常
• 在非人類靈長類動物(NHPs)中展現了良好的安全性和藥效學特徵,即使在幼年NHPs中使用半劑量也觀察到強烈的LAMA1誘導

「這項工作代表了在大型動物中首次展示系統性、單一載體表觀基因組活化的案例之一,」Modalis首席科學官Tetsuya Yamagata醫學博士表示。「透過實現不相容於傳統AAV基因替代方法的大型基因的靶向活化,這項研究為廣泛遺傳疾病的新型治療類別打開了大門。」

執行長Haru Morita補充道:「本研究的發表證明了支持我們主導計劃MDL-101的非臨床結果已獲得全球科學界的認可,作為療效和安全性的明確證據。這些數據為我們明年計劃的臨床試驗奠定了科學基礎,並顯著增強了對更廣泛CRISPR-GNDM^®平台的信心。MDL-101的開發進展順利,GLP毒理學研究和GMP製造正在順利進行中。我們計劃在完成後提交新藥臨床試驗申請,並致力於推進該計劃,為LAMA2-CMD患者提供變革性的一次性治療選擇。」

關於本出版物

• 標題: 透過表觀基因組編輯高效活化LAMA1基因作為LAMA2-CMD的治療方法
• 期刊: Human Gene Therapy
• DOI: https://doi.org/10.1177/10430342251401873

作者: Yuanbo Qin、Talha Akbulut、Rajakumar Mandraju、Keith Connolly、Seth Levy、Tetsuya Yamagata等人(Modalis Therapeutics)

關於MDL-101

MDL-101是一種正在開發中的研究性表觀遺傳基因活化療法,用於治療LAMA2先天性肌肉營養不良症(LAMA2-CMD)。

該療法採用:

• 靶向LAMA1的引導RNA,LAMA1是與LAMA2高度同源的補償基因
• 與轉錄活化劑融合的核酸酶失活Cas9(dCas9)
• 包裝於肌肉趨向性AAV載體內的肌肉特異性啟動子

MDL-101旨在上調內源性LAMA1表達,以補償由LAMA2突變引起的功能喪失。該計劃有潛力成為LAMA2-CMD患者的一次性、持久性治療方法。

關於Modalis

Modalis Therapeutics(東京證券交易所:4883)是一家生物技術公司,使用其專有的CRISPR-GNDM^®平台開創表觀遺傳基因調控,該平台能夠在不切割DNA的情況下精確控制基因表達。該公司正在推進針對具有高度未滿足醫療需求的遺傳疾病的新型療法管線,利用體內AAV遞送實現安全、持久且可擴展的治療模式。

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前瞻性陳述

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