世界初のEXO 001エクソソームプラットフォームが固形腫瘍に対するin vivo多標的CAR-T療法を実現

中国医薬大学附設医院とEver Supreme Bio Technologyが共同開発したこのプラットフォームは、複数のモデルにおいて優れた前臨床腫瘍消失効果を実証しました

台中、2026年2月13日 /PRNewswire/ — がんは長年、台湾における主要な死因の一つであり、固形腫瘍は世界中のがん症例の90%以上を占めています。これにより、CAR-T細胞療法にとって最も困難な領域となっています。中国医薬大学附設医院(CMUH)は本日、Ever Supreme Bio Technologyと共同で、世界初のEXO 001標的エキソソームプラットフォームの開発に成功したと発表しました。これは、T細胞の直接体内プログラミングを可能にし、多標的ナノボディベースのCAR-T細胞を生成する画期的な技術です。

複数の固形腫瘍動物モデルにおいて、EXO 001は顕著な治療効果を示し、一部のケースでは完全な腫瘍消失を達成し、進行固形悪性腫瘍患者に根本的に新しい治療戦略を提供します。

体内免疫プログラミングが従来のCAR-T療法の限界を克服

CMUH院長のDer-Yang Cho博士によると、自家および同種異系CAR-T療法は現在、複雑で時間のかかる体外細胞製造プロセスに依存しています。急速に進行する固形腫瘍患者にとって、これらのアプローチは臨床ニーズを満たすには遅すぎることが多く、免疫拒絶、製造失敗、高コストによる制約を受けています。

EXO 001の中核的革新は、エキソソームを体内免疫プログラミングのキャリアとして再配置することにあり、現在臨床評価中のCAR001プラットフォームの進化版を表しています。

静脈内投与後、EXO 001は脾臓などの主要な免疫器官を循環し、CD3陽性T細胞にNb-CAR.BiTE遺伝子を正確に送達します。これにより、患者の体内で直接遺伝子プログラミングが可能となり、固形腫瘍に浸潤し、がん細胞を殺傷し、免疫抑制性腫瘍微小環境を解体できる多標的CAR-T細胞に天然T細胞を変換します。

この設計により、免疫細胞は「体内で訓練され、即座に配備」され、自家CAR-T療法の免疫適合性と、同種異系アプローチに典型的な即座利用可能性およびスケーラビリティを組み合わせています。これは、固形腫瘍に対するEXO 001の有効性における重要な要素です。 

説得力のある動物データ

説得力のある前臨床結果:腫瘍消失と生存期間の延長

Cho博士は、結腸直腸がん、膵臓がん、悪性脳腫瘍、卵巣がんのマウスモデルにおいて、EXO 001の静脈内投与により、体内でCAR-T細胞の生成に成功したと述べました。これらの細胞は腫瘍微小環境に効果的に浸透し、腫瘍増殖を著しく抑制し、生存期間を2倍から3倍延長しました。一部の動物では、腫瘍が完全に消失し、長期的な再発のない結果が得られました。

エキソソームを遺伝子および薬物送達ビークルとして使用することで、EXO 001はウイルスベクターや合成脂質材料と比較して、より高い生体適合性と安全性を達成します。このアプローチは免疫原性を低減し、サイトカインストームおよび抗薬物抗体形成のリスクを最小化し、全体的な免疫関連リスクを低減します。

明確な臨床的および産業的利点を持つプラットフォーム

Ever Supreme Bio Technologyのゼネラルマネージャー、Wen-Liang Huang氏は、EXO 001が学術的革新だけでなく、強力なトランスレーショナルおよび商業化の可能性を提供することを強調しました。以下を含みます:      

1. 安定した品質の単一細胞株由来
   単一の工学的に改変された細胞株から派生したエキソソームは、ドナーのばらつきを最小化し、標準化された生産と品質管理をサポートします。
2. 国際基準に準拠したスケーラブルな製造
   生産は、細胞ベース療法に関する米国FDA規制に準拠した完全閉鎖型自動化システムで実施できます。
3. 即座利用可能
   患者またはドナー特異的な体外細胞培養の必要性を排除し、急速に進行する固形腫瘍へのタイムリーな介入を可能にします。
4. コスト優位性とアクセシビリティの向上
   従来の自家CAR-T製造と比較して、全体的な生産コストを大幅に削減します。
5. プラットフォームの拡張性
   固形腫瘍を超えて、プラットフォームは異なるCAR遺伝子、核酸、または低分子薬物を運搬するように適応でき、複数の治療適応症をサポートします。
6. 長期的な抗腫瘍免疫の可能性
   動物研究は、免疫記憶特性を持つCAR-T細胞の誘導を示しており、より持続的な抗がん効果を示唆しています。

体内CAR-T開発における世界的な勢い

近年、体内CAR-Tは世界的な製薬大手の主要な焦点として浮上しています。Gilead Sciences(Kite)、AstraZeneca、Bristol Myers Squibb、AbbVieなどの企業は、固形腫瘍における従来のCAR-T療法の限界を克服するために、ウイルスベクター、脂質ナノ粒子、ナノキャリアベースの免疫プログラミング技術に積極的に投資しています。

この世界的な状況の中で、CMUHとEver Supreme Bio Technologyが共同開発したEXO 001標的エキソソームプラットフォームは、高生体適合性の天然由来エキソソームの使用により際立っており、差別化された国際競争力のあるアプローチを提供しています。

臨床トランスレーションへの次のステップ

この研究は、国際的に認められたジャーナルAdvanced Science(2026年1月)に掲載が承認され、米国およびその他の国で特許を取得し、技術移転を完了しました。製造開発と臨床試験の準備が現在進行中であり、結腸直腸がん、膵臓がん、悪性脳腫瘍、卵巣がんの患者を対象とした初のヒト試験が早ければ来年にも予定されています。

EXO 001プラットフォームは、固形腫瘍免疫療法の新しい地平線を表し、進行がん患者にとって有望な前進を示しています。

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SOURCE China Medical University Hospital